Recibe el alta el primer niño con leucemia tratado en el Hospital de La Paz con una novedosa terapia

El pequeño, de 11 años, no respondía a los tratamientos convencionales, por lo que se le ha aplicado uno personalizado durante un mes gracias al cual ha superado el cáncer

por Tu Otro Diario /


Un niño de 11 años con una Leucemia Linfoblástica Aguda tipo B y que no respondía a los tratamientos convencionales ha superado la enfermedad. Lo ha hecho gracias a la novedosa terapia celular CAR-T que le han aplicado, durante un mes, en la Unidad CRIS de Investigación y Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil del Hospital La Paz de Madrid. La terapia, personalizada por estar fabricada a partir de los propios linfocitos del paciente, la ha financiado la asociación CRIS contra el cáncer.

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El tratamiento revolucionario modifica geneticamente las células del propio paciente para atacar a las cancerígenas y  poder acabar con el cáncer (Getty/Archivo)

El pequeño ya ha superado su leucemia, tal como muestran los análisis que se le han realizado y ha sido dado de alta, ya que los signos y síntomas de cáncer han desaparecido, y presenta normalidad en sus parámetros hematológicos. Dado el éxito de este caso, que demuestra que los tratamientos de inmunoterapias con células Car-T son efectivos, por lo que CRIS contra el cáncer continuará con su apuesta por la investigación como única vía para vencer esta enfermedad.

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Como explica el Dr. Antonio Pérez, Jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital Universitario de La Paz y director de la Unidad CRIS, “estos nuevos tratamientos, que no son medicamentos convencionales, están basados en las células T, linfocitos del sistema inmunitario del propio paciente que se extraen de su sangre y que son modificados genéticamente en un laboratorio para que detecten y ataquen a ciertas células cancerosas", comenta. "Están indicados para ciertos tipos de cáncer (leucemias o linfomas), en pacientes que no han respondido a los tratamientos convencionales”.

AVANCES DE LA UNIDAD CRIS DE INVESTIGACIÓN Y TERAPIAS AVANZADAS CONTRA EL CÁNCER INFANTIL

Desde que se puso en funcionamiento, en esta estructura, se han tratado más de 30 niños con gran diversidad de patologías, desde leucemias linfoblásticas agudas o leucemias mieloblásticas agudas, a tumores sólidos, inmunodeficiencias primarias o linfoma de Hodgkin, gracias a la aplicación de terapias celulares e inmunoterapia.

Teniendo en cuenta que la mayoría de los niños que llegan a esta unidad se encuentran sin alternativas de tratamiento o en recaída de sus enfermedades, es esencial conocer a fondo los detalles genéticos del cáncer de cada paciente. A través del proyecto FastTrack la Unidad CRIS secuencia sistemáticamente los tumores de los nuevos pacientes que ingresan, para buscar dianas terapéuticas y posibles nuevas vías de tratamiento en caso de que fracasen las que se están utilizando en la actualidad. 

Por otro lado, se han realizado grandes avances para la validación de la producción y utilización de CAR-T en diversos ensayos clínicos para diversos tipos de tumores sólidos y hematológicos. En la misma línea, se está trabajando en la validación de las instalaciones y la producción de terapias celulares con células Natural Killer, un tipo de células del sistema inmunitario especializadas en la destrucción de tumores, para combatir sarcomas infantiles y tumores cerebrales. Los investigadores de esta Unidad también están trabajando en combinar estas mismas células Natural Killer con otros tipos de inmunoterapia para combatir el neuroblastoma, otro tipo de tumor infantil muy agresivo.

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La mayoría de los niños que llegan a esta unidad se encuentran sin alternativas de tratamiento o en recaída de sus enfermedades (EFE)

Otro de los objetivos del grupo es mostrar la eficacia y seguridad de las terapias con linfocitos T a los que se ha introducido por ingeniería genética una molécula característica de las células Natural Killer. Mediante la ingeniería genética se añadirá el receptor NKG2D a linfocitos T, lo que dará lugar a unas células híbridas, o quimeras denominadas NKG2D-CAR.

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Las ventajas de estas células es que: reconocen un amplio espectro de células tumorales, como hacen las células NK, y, por otro lado, tienen la efectividad y capacidad de generar memoria inmunológica de los linfocitos T. Las investigaciones de la Unidad están trabajando para optimizar la generación de este tipo de células, mostrar su seguridad, y utilizarlos como terapia celular en ensayos clínicos de, entre otros tipos de tumor, neuroblastoma y meduloblastoma.