Hito médico en España: curan a un niño con leucemia gracias a una terapia pionera en la sanidad pública

Se trata de un niño de seis años que llevaba enfermo desde que tenía dos y había sufrido una recaída tras recibir un trasplante de médula

por Agencias /


Álvaro, un niño alicantino de seis años, padecía una leucemia linfoblástica aguda de tipo B desde que tenía 23 meses. Además de no responder al tratamiento habitual, recayó en este tipo de cáncer tras ser sometido a un trasplante de médula. Fue entonces cuando lo trasladaron al Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, donde le trataron con nueva terapia genética, denominada CAR-T 19, en otoño del año pasado. La terapia, sufragada por el Sistema Nacional de Salud, ha curado a Álvaro, que ya ha podido volver a casa y hacer "una vida normal plena y disfrutar de la vida", como ha comentado su madre, emocionada.

Álvaro, curado de leucemia

Álvaro, en una revisión a cargo de la hematóloga Susaba Rives y acompañado por su madre (Captura de pantalla de TVE)

La madre de Álvaro, junto con los doctores Miquel Pons, director médico del Hospital barcelonés, y Susana Rives, la hematóloga que ha seguido el caso, han dado a conocer en rueda de prensa los detalles de la aplicación del tratamiento CAR-T 19 en el pequeño. Tras sufrir algunas complicaciones, de las que tuvo que ser tratado en la UCI, Álvaro ya ha podido volver a su casa, a compartir su día a día con su hermano pequeño y el resto de su familia.

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El Hospital Sant Joan de Déu (HSJD), de Esplugues de Llobregat (Barcelona), uno de los tres únicos centros pediátricos acreditados en España para ofrecer el tratamiento CAR-T, junto con el Hospital de la Vall d'Hebron, también en Barcelona, y el Hospital Niño Jesús, de Madrid. El CAR-T 19 es una terapia que ayuda al sistema inmunitario del paciente para que pueda reconocer, atacar y destruir las células cancerosas de una manera dirigida. Consiste en extraer sangre del paciente mediante aféresis, una técnica que permite separar los componentes de la sangre, para obtener linfocitos T, un tipo de células del sistema inmunitario.

Los linfocitos T extraídos al paciente son modificados en el laboratorio mediante técnicas de ingeniería genética para que expresen en su superficie el receptor CAR-T, que es capaz de reconocer el antígeno tumoral CD19, y destruir las células cancerígenas. Una vez modificados genéticamente, en un proceso que puede durar de dos a cuatro semanas, los linfocitos son transferidos de nuevo al paciente, que puede hacer vida normal al cabo de unos tres meses.

El caso de Álvaro presentado este jueves es el primero que financia el Sistema Nacional de Salud para un paciente pediátrico y ha costado unos 320.000 euros, ha indicado el doctor Pons, que ha añadido que el HSJC ya tenía experiencia en aplicar la citada terapia desde el año 2016. De hecho, Sant Joan de Déu fue el único hospital español que participó en el ensayo clínico que la multinacional Novartis hizo a nivel mundial con el CAR-T 19, con 16 pacientes pediátricos.

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De estos 16 enfermos, la respuesta al tratamiento fue positiva en un 80 % de los casos, y el 62 % de ellos continúa sin rastro de la enfermedad a los dos años del estudio, ha precisado la doctora Rives. No obstante, en algunos casos, un 30 % aproximadamente, se producen complicaciones por toxicidad en algunos órganos y también de tipo neurológico, que han llevado a parte de estos pacientes a la Unidad de Cuidados Intensivos, ha indicado.

"Los resultados son espectaculares", ha asegurado la hematóloga Susana Rives, que ha detallado que ahora se usa el medicamento en pacientes con la enfermedad muy avanzada, pero que puede en el futuro puede suponer una revolución si se consigue extender a tumores sólidos, no solo líquidos como la leucemia -que afecta a la médula y a la sangre-.

Madre de Álvaro

La madre de Álvaro en rueda de prensa, junto con los doctores Miquel Pons, director médico del Hospital barcelonés, y Susana Rives, la hematóloga que ha seguido el caso (EFE)

"El tumor sólido tiene muchas barreras" como encontrar una molécula que la tenga solo el tumor, pero no las otras células vitales, y mientras la leucemia está en la sangre y la médula, el tumor sólido esta encapsulado y protegido y cuesta más llegar, además de que tiene mecanismos que inhiben la entrada del linfocito, lo que ha considerado incovenientes grandes. De hecho, ha apuntado que otros ensayos estén evaluando el uso del CAR-T en fases menos avanzadas de la enfermedad y que pueda sustituir a opciones más agresivas como el trasplante de médula ósea.

Se está investigando también el desarrollo de un CAR-T universal, que haría que no haya que esperar a que cada paciente fabrique su propio CAR-T, porque en ocasiones los pacientes tienen la enfermedad muy avanzada y no tienen tiempo de fabricar su propio CAR-T.

El CAR-T se obtiene del propio paciente y un CAR-T universal sería "un paso más allá en la modificación genética", ya que en éste se edita el ADN y se corta el trozo del linfocito T de un donante, que se elimina para que las células del paciente no lo reconozcan como extraño; después se incorpora un receptor específico contra el tumor.